terapia genica

ROMA - Ci sono nuove prospettive per i bambini affetti dalla SMA, l'atrofia muscolare spinale, grazie all'ampliamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia e messa a punto da Novartis. Nel dettaglio, l'Agenzia Italiana del Farmaco la rende disponibile anche per i bambini con SMA di tipo 2, oltre che i pazienti con ...

... la prima terapia genica per la Sma, a ulteriori categorie di pazienti. L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l'impiego di questo farmaco anche per i bambini con Sma tipo... L'articolo ...

23 Aprile 2024 AdnKronos , Breaking News , Sanità

ROMA " Ci sono nuove prospettive per il trattamento dei bambini con diagnosi di SMA grazie all'allargamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia. Con l'ok da parte dell'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) all'estensione di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), prima terapia genica per la SMA, ai bambini con ...

Con l'ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all'...

'Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia'. Così Roberta Rondena, ...

L'estensione della rimborsabilità della terapia genica ai bambini con Sma2, oltre che con Sma1, 'rappresenta una vera e propria rivoluzione, perché ci permette di trattare anche i bambini che non avrebbero camminato senza questo trattamento.

... in occasione della conferenza stampa in cui la farmaceutica ha annunciato il via libera di Aifa all'estensione dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica ...

... durante la quale è stato annunciato il via libera di Aifa all'allargamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento ...

Così Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis, commenta l'estensione della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) anche alla Sma tipo 2, in un incontro con la stampa ...