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Nel dettaglio, l'Agenzia Italiana del Farmaco la rende disponibile anche per i bambini con SMA di tipo 2, oltre che i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 diagnosticati clinicamente, per ...

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l'impiego di questo farmaco anche per i bambini con Sma tipo... L'articolo Malattie rare, Sma: nuove prospettive di cura grazie all'ok di Aifa ad ...

23 Aprile 2024 AdnKronos , Breaking News , Sanità

L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare rara e grave, oltre che prima causa di morte genetica infantile, caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie, che ...

Con l'ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all'innovativo trattamento. Il via libera di Aifa alla rimborsabilità della terapia genica per ...

... la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma) di tipo 1, anche ai bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2).

... commentando l'estensione della rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), anche ai bambini con ...

... la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento della (Sma). Già approvata nel 2021 per la forma 1, oggi è disponibile anche per i bambini con la Sma di tipo 2.

... la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), già disponibile per la Sma tipo 1 e da oggi anche per bambini con il tipo 2 (Sma2).

  "Novartis ha iniziato un ampio programma di studi clinici che ha dimostrato i benefici rapidi sostanziali clinicamente rilevanti nei piccoli bambini affetti da Sma 1 e da Sma 2 - ricorda Rondena - ...