terapia genica

... direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e professore associato di Neuropsichiatria infantile all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, commenta l'estensione della terapia genica ...

Si tratta della prima terapia genica approvata nel nostro Paese, che ha rappresentato una svolta nel trattamento di questa grave patologia. 'Fino al 2016 - ricorda Marika Pane , direttore clinico del ...

Così Roberta Rondena, Country Value & Access Head, Novartis, commenta l'estensione della terapia genica onasemnogene abeparvovec (Zolgensma*) anche alla Sma tipo 2, in un incontro con la stampa ...

'Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche ...

... prima terapia genica per la Sma, anche ai bambini con Sma 2 fino a 13,5 kg e ai pre - sintomatici con tre copie del gene Smn2. Il trattamento è infatti già rimborsato, dal 2021, per l'impiego nella ...

"Oggi abbiamo presentato l'estensione della terapia genica, che già precedentemente era stata una vera rivoluzione per i bambini affetti dalla forma più grave della patologia (Sma 1). Oggi avere una possibilità di terapia per i bambini anche ...

... direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e professore associato di Neuropsichiatria infantile all'Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, commenta l'estensione della terapia genica ...

Dalla ricerca scientifica, fortunatamente, arrivano buone notizie: l' Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha infatti recentemente ampliato i criteri di rimborsabilità di una terapia genica (ossia un ...

Affetto da una forma di sordità ereditaria, Aissam è diventato la prima persona a ricevere negli Stati Uniti la terapia genica per questa patologia. Tutto ciò è stato possibile anche perché dall'...

L'Aifa ha approvato l'estensione della rimborsabilità del trattamento, che era già stato approvato per l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 nel ...