Scienza e Tecnologia - Si tratta di una patologia rara causata dalla mancanza di un gene SMN1 funzionante, con una conseguente perdita rapida e irreversibile di motoneuroni, che compromette le funzionalità muscolari, incluse respirazione, deglutizione e il movimento ... ...
ROMA " Ci sono nuove prospettive per il trattamento dei bambini con diagnosi di SMA grazie all'allargamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia. Con l'ok da ...
Con l'ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con ...
'Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la ...
L'estensione della rimborsabilità della terapia genica ai bambini con Sma2, oltre che con Sma1, 'rappresenta una vera e propria rivoluzione, perché ci permette di trattare anche i bambini che non ...
'Novartis è stata ed è al fianco di tutti gli attori dell'ecosistema per garantire la possibilità di effettuare lo screening neonatale, che rappresenta un'opportunità unica per incidere sul futuro ...
'Avere la possibilità di ricevere una terapia che ha una somministrazione 'one shot', ovvero una sola volta nella vita, rendendo liberi anche dagli accessi ospedalieri ripetuti, è una grandissima ...
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